2021年2月18日，開拓藥業有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡稱：“開拓藥業”）宣布，其ALK-1抗體GT90001聯合百時美施貴寶(BMS)的PD-1單抗Nivolumab (Opdivo)二線治療晚期肝細胞癌(HCC)的II期臨床試驗（全球多中心臨床試驗，MRCT）申請已獲得美國FDA的批準。

GT90001是一種全人源IgG2中和抗體，可抑制ALK-1/ TGF-β信號轉導和腫瘤血管生成。GT90001聯合Nivolumab針對一線索拉非尼或侖伐替尼治療后進展的晚期HCC患者的II期臨床試驗首先在中國臺灣開展。此前在ASCO GI 2021上公布的臺灣臨床試驗數據顯示，該聯合療法的療效令人鼓舞且安全性良好，其中客觀緩解率(ORR)達到40%。（具體信息詳見新聞“開拓藥業GT90001聯合Nivolumab治療晚期肝癌II期臨床研究亮相ASCO GI 2021”）

此次FDA批準的II期臨床試驗是一項隨機、開放標簽、平行分組研究，旨在評估GT90001聯合Nivolumab治療一線治療后進展或不能耐受的晚期HCC患者的療效和安全性。該臨床試驗預計招募約350名受試者，分為接受酪氨酸激酶抑制劑(TKI)作為一線全身治療（如索拉非尼或侖伐替尼）的患者組和接受免疫檢查點抑制劑(ICI)作為其一線全身治療（如阿替利珠單抗聯合貝伐珠單抗）的患者組。主要終點為獨立審查委員會根據RECISTv1.1評估的ORR。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：阿替利珠單抗聯合貝伐珠單抗(A+B)在美國去年獲批后已經取代索拉非尼或侖伐替尼成為晚期HCC的主要一線治療方法，并將逐步為其它國家所采用。而A+B之后的二線治療并不明朗，在這樣一個特殊變化時期，對我們的組合治療的臨床策略是一巨大挑戰。我們經與FDA多次溝通后得到批準，采用目前并行的二線治療臨床探索，將加速臨床進程旨在通過MRCT尋求有條件II期獲批，或進行III期注冊性臨床試驗。

備注：GT90001是開拓藥業于2018年自輝瑞取得在所有瘤種領域的獨家全球許可的潛在同類首創抗體。

關于開拓藥業

開拓藥業成立于2009年，專注發展潛在“best-in-class”和“first-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司由國家級人才領銜創立，經過多年的發展，以雄激素受體(AR)相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發和痤瘡等。開拓藥業前瞻性布局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括5款正在開展臨床研究的產品雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進行臨床前研究的PD-L1/TGF-β雙靶點抗體、AR-Degrader和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的60多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。